FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于放射治疗1型原发性高草酸尿症

在世界上领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，英美两国食品保健食品管理局（FDA）已给予该公司lumasiran的新止痛提出申请（NDA），用于化疗1型原发性更高草盐酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先审查。

Lumasiran是一种研究性、腹膜给止痛的靶向甲基盐酸氧化酶1（HAO1）的RNAi化疗本品，正试图联合开发用于化疗PH1。HAO1编码乙醇盐酸氧化酶（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑制草盐酸盐的归因于，草盐酸盐是影响了PH1病理生理的代谢物副产物。

PH1是一种非常少见的疾病，其中的草盐酸盐的亚硝酸盐归因于随之而来草盐酸钙石墨在十二指肠和异位中的的堆积，并可能随之而来疼痛和复发性哮喘的过渡到和肾病变。尽管少数患者对维他命B6治疗有仅仅底物，但尚有批准的PH1本品治疗。

Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度进行腹膜持续给止痛，并具备更更高的耐用性和广泛的化疗基准。Lumasiran已获得英美两国和欧盟的孤儿止痛美名，英美两国食品和本品管理局（FDA）的突破性治疗美名和小儿罕见病美名，以及欧洲保健食品管理局（EMA）的优先保健食品（PRIME）美名。

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